A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche cancelaram o registro do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), considerados um dos mais caros do mundo.
O motivo da decisão, publicada nesta segunda-feira (24) foi baseada na falta de dados que atendam aos requisitos regulatórios da autarquia.
"A Agência Nacional de Vigilância Sanitária esclarece que o cancelamento do registro não altera as obrigações da empresa relacionadas ao acompanhamento dos pacientes previamente expostos ao medicamento nos estudos clínicos e programas existentes, incluindo os pacientes brasileiros que receberam Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025, com monitoramento contínuo de segurança e reporte das informações pertinentes à Anvisa, nos termos da regulação aplicável", diz comunicado.
A aprovação do registro condicional do medicamento ocorreu em dezembro de 2024.
No mês de julho do ano seguinte, a comercialização foi suspensa no país "em razão da necessidade de avaliação adicional de aspectos relacionados à segurança", segundo a Anvisa.
"A Anvisa reafirma sua disposição em avaliar prioritariamente futuras submissões que tragam evidências adicionais, observados os requisitos regulatórios vigentes", conclui a autarquia, no comunicado.
O Elevidys é uma terapia gênica indicada para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença causada pelo gene DMD que produz a distrofina, uma proteína que ajuda a manter as células musculares do corpo intactas.
Na DMD, devido a falta dessa proteína, os pacientes sofrem sintomas como dificuldade para caminhar e correr, quedas frequentes, fadiga, dificuldades de aprendizado, problemas cardíacos (devido ao impacto no funcionamento do músculo cardíaco) e problemas respiratórios (devido ao enfraquecimento dos músculos respiratórios).
Eles se iniciam geralmente entre os 3 e os 6 anos de idade.
Além disso, segundo pesquisadores, a maior parte dos diagnosticados tendem a se tornar dependentes de cadeira de rodas por volta dos 10 a 12 anos de idade e necessita de ventilação mecânica aos 20 anos.
A doença se caracteriza por uma lesão muscular progressiva, que leva o indivíduo até o estágio incapacitante.
Dessa forma, o medicamento atua por meio de um vetor viral – um vírus incapaz de causar doença que é usado como transporte.
O remédio entrega uma cópia funcional do gene que produz a distrofina na célula de modo a compensar o gene defeituoso.
Ele tem como objetivo restaurar, ainda que de forma parcial, a liberação da proteína e, consequentemente, a função muscular.
O fármaco, criado pela Sarepta Therapeutics, é administrado em uma única dose intravenosa, com a quantidade ajustada de acordo com o peso.